Изобретение относится к биотехнологии и представляет собой выделенную нуклеиновую кислоту, имеющую нуклеотидную последовательность, кодирующую лизосомальный глюкоцереброзидазный белок человека, непрерывно связанный с С-концевым вакуолярным нацеливающим сигналом и N-концевым сигнальным пептидом эндоплазматического ретикулума. Изобретение относится к клеткам-хозяевам, векторам и способам экспрессии и продуцированию с высокими выходами биологически активной глюкоцереброзидазы (GCD) с высоким содержанием маннозы. Изобретение также относится к фармацевтическим композициям и способам лечения болезни Гоше. Изобретение позволяет проводить лечение болезни Гоше с высокой степенью эффективности. 16 н. и 38 з.п. ф-лы, 22 ил., 3 табл.
Поиск патентов
Получить полное описание патента